中新网上海8月12日电 (记者 陈静)脊髓性肌萎缩症(SMA)被称为婴幼儿“头号遗传病杀手”，是一种由于先关运动神经元存活基因缺失或突变引起的罕见病，会导致患者丧失运动功能甚至死亡，生命往往不超过两岁。

　　记者12日获悉，由中国罕见病联盟倡导的“为爱聚‘脊’”SMA关爱月患者公益项目正式启动。多方携手共同关爱SMA患者身心健康，提升患者居家疾病管理能力。

　　该公益项目将为SMA患者打造线上公益课程《儿童时空穿梭创变课——创想罗盘带我去探险》并开展在线多学科义诊等活动。

　　中国罕见病联盟执行理事长李林康当日接受记者采访时表示，虽然国家相关部门积极探索罕见病保障机制，不断提升罕见病用药保障水平，但是，目前，罕见病确诊难、确诊后无药可治、有药用不起仍是不争的事实。如今SMA虽然有了创新的治疗药物，但在SMA诊疗水平、药物可及性以及社会关注等各方面仍有很长的路要走。

　　据介绍，对于SMA患者和家庭而言，除了要面对**治疗带来的巨大挑战，还需要面对居家疾病管理以及应对各种压力。《创想罗盘带我去探险》公益课程以郑和下西洋为背景，将孩子们带入古代远洋场景中。孩子们变身郑和的助手，身临其境探索古代发明在航海领域的应用，并在旅程中合作解决困难。此外，该课程还为SMA患儿打造定制化内容，帮助他们利用想象力和创造力解决日常生活中可能遇到的困难。中国罕见病联盟方面表示，希望通过课程帮助患儿们树立信心，即使面对疾病，依然能够以乐观、坚强的态度来面对种种挑战。

　　SMA患儿除了运动功能受影响外，呼吸系统、消化系统、骨骼系统等亦受到影响。在面向患者家人的“聚‘脊’心声，全程守护”在线多学科义诊公益活动中，来自北京协和医院的SMA多学科管理团队云端联合开展诊疗。据悉，北京协和医院是国家卫健委指定的疑难重症诊治指导中心和全国罕见病诊疗协作网*的*牵头医院，在SMA诊治方面经验丰富经验。(完)

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